نخستین بار دانشمندان موفق شدند بیماری های ارثی را با کمک سلولهای بنیادی درمان کنند . روزنامه اینترنتی روسی ایزوستیا نوشت : محققان اسپانیایی و ایتالیایی با استفاده از سلولهای بنیادی و ژن درمانی توانستند یک نوع بیماری خونی ژنتیکی سخت را که باعث کاهش توانایی بدن در مقابله با عفونت ها و تامین اکسیژن ضروری سلولها می شود ، به طور کامل درمان کنند . این بیماری بر اثر جهش در یکی از سیزده ژن ، ایجاد و بر اثر آن فعالیت مغز استخوان مختل می شود و حتی پس از پیوند مغز استخوان هم خطر ابتلای بیماران به سرطان و دیگر بیماری های دشوار ، از بین نمی رود . پروفسور "خوان کارلوس ایسپیوس بلمونته " از مرکز پزشکی بارسلون در این باره گفت : میتوان ترکیب ژنتیکی سلولهای بیماران را اصلاح و سپس با کمک سلولهای بنیادی اختلالات ژنتیکی و بیماری های ارثی را درمان کرد .