به گزارش روابط عمومی، در میان لیست بیماری های نادر، تالاسمی، بیماری های ژنتیک و مادرزادی،  اس ام ای( تیپ3،2،1) ،  سرطان،  پیوند سلول های بنیادی خونساز  و فلج مغزی (CP) به چشم میخورند و در گروه بیماری های نادر قرار دارند. از سویی نیز محققان تحقیقات گسترده ای برای سلول درمانی این بیماری ها انجام داده اند.

چند بیماری نادر وجود دارد؟

تاکنون بیش از ۷،۰۰۰ بیماری نادر شناسایی شده است. معمولا، زمانی که برای یک فرد بیماری نادر تشخیص داده شود، تنها چند نوع بیماری نادر، شامل برخی بیماری‌های عفونی، نقایص مادرزادی و سرطان‌ها، ارزیابی می‌شود. این موضوع شامل بیماری‌های مورد بررسی در آزمایش‌های غربالگری نوزادان نیز می‌شود. از آنجایی که بیشتر بیماری‌های نادر شناسایی نمی‌شوند، تعیین تعداد دقیق بیماری‌های نادر یا تعداد افراد مبتلا دشوار است.

علل بیماری های نادر چیست ؟ 

از لحاظ سبب شناسی علل مختلفی برای بیماری های نادر وجود دارد. 80% بیماری های نادر ریشه ژنتیکی دارند . طبق تعریف بیماری های ژنتیکی، بیماری هایی هستند که در اثر اختلال، نارسایی یا جهش در ژن ها یا ماده ژنتیک انسان ایجاد می شوند . این اختلالات اغلب در زمان تولد بروز می کنند ولی می توانند سالها بعد نیز بروز کنند. اختلالات ژنتیکی می توانند ارثی نباشند و مثلا بر اثر بروز جهش جدیدی در ژنوم جنین ایجاد شده باشند. بیماریهای نادر ژنتیکی خود به دو دسته کروموزومی و ژنی تقسیم می شوند. در اختلالات کروموزومی نارسایی یا جهش در سطح کروموزوم ها  به دو صورت شمارشی  یا ساختاری اتفاق می افتد . در اختلالات ژنی نارسایی یا جهش در سطح ژن اتفاق می افتد که می تواند چند ژنی باشد به این صورت که چندین ژن در آن دخیل باشند و یا تک ژنی که یک ژن مسئول ایجاد آن اختلال باشد. این تغییرات ژنتیکی می تواند از نسلی به نسل دیگر منتقل شود یا به صورت تصادفی در یک فرد که اولین کسی است که در خانواده تشخیص داده می شود رخ دهد. گروه دیگری از بیماری های نادر بصورت غیر ارثی می باشند از جمله بیماری های نادر عفونی و برخی بیماری های نادر ناشی از عوامل محیطی، که تاثیر علل ژنتیکی در ایجاد این بیماری ها کمتر به چشم می رسد. . با این حال هنوز علل بسیاری از بیماری های نادر ناشناخته مانده است.

سلول درمانی بیماری های نادر

امروزه با کمک سلول های بنیادی می توان بیماری هایی را درمان کرد که تا چند سال پیش غیر قابل درمان بود. یکی از موفقیت‌ های بزرگی که مردم شاهد آن بوده‌ اند، استفاده از فناوری سلول‌ های بنیادی برای درمان اختلالات ژنتیکی است که در آن می ‌توان این سلول ‌ها را از یک فرد سالم گرفته و با سلول‌ های بنیادی بیمار شناسایی ‌شده، جایگزین کرد. البته چالش‌ های ایمنی خاصی نیز در این فرآیند وجود دارد.  در این مسیرهای درمانی جدید، روش هایی خاص برای گرفتن سلول های خود بیمار وجود دارد که پزشکان می توانند آنها را در سلول های پرتوان القایی  iPSC  پنهان کرده و قبل از بازگرداندن آنها به بیماران، جهش را از طریق ویرایش ژنوم برطرف کنند تا از هر گونه مشکل ایمنی جلوگیری شود. این روش نسبت به استفاده از سلول های بنیادی یک فرد دیگر بسیار موثرتر است زیرا آنها سلول های بیگانه نیستند.

اینها درمان های مستقیم بیماری با استفاده از سلول های بنیادی است و موفقیت های زیادی در این راستا وجود دارد.

منظور از سلول درمانی چیست؟

در واقع سلول درمانی به انتقال سلول های بنیادی یا مشتقات این سلول ها با اهداف درمانی گفته می شود. درمان با سلول های بنیادی در سال ۱۸۸۹ توسط چارلز ادوارد براون سکوارد – پیشرو در هورمون درمانی در آن زمان – انجام شد که سعی کرد با استفاده از تزریق عصاره بیضه حیوانات، اثرات پیری را سرکوب کند. اصطلاح مناسب تر برای درمان با سلول های بنیادی پزشکی بازساختی است. پزشکی بازساختی به مجموعه فعالیت هایی گفته می شود به منظور ترمیم، احیا یا جوان سازی یک بافت مشخص انجام می‌گیرد. ابزار اولیه پزشکی بازساختی همان سلول های بنیادی هستند. در این حالت به منظور انجام سلول درمانی، سلول های بنیادی یا ترکیبات و مشتقات آن برای ترمیم بافت آسیب دیده یا ناکارآمد مورد استفاده قرار می گیرد.

سلول های بنیادی در شرایط آزمایشگاه کشت داده شده و سپس به منظور اهداف درمانی و ترمیمی بافت هدف مورد استفاده قرار می گیرند. انتقال این سلول ها به بافت های آسیب دیده مربوطه همان مفهوم سلول درمانی است.

محققان کشورمان هم گام با پژوهشگران در سایر کشورها به تولید دانش و افزایش مهارت های این حوزه اقدام کرده اند. با تلاش آنها در سال های اخیر مطالعات متنوعی در حال انجام است که پس از طی مراحل مطالعات آزمایشگاهی، مطالعات حیوانی کوچک و بزرگ و فازهای مختلف کارآزمایی بالینی، هم اکنون مراحل پایانی خود را سپری می کنند و در آستانه ورود به بازار ارائه خدمات بالینی قرار گرفته اند.

پیوند سلول های بنیادی خونساز

هم اکنون سالانه ۱۳۰۰ پیوند سلول‌های بنیادی خون ساز در ایران انجام می‌شود. حوزه سلول‌های بنیادی (پزشکی بازساختی) اگرچه نسبت به دیگر حوزه‌های علم و فناوری هنوز جوان است، اما این علم و فناوری از سه دهه اخیر در ایران به ویژه در پژوهشگاه رویان شکل گرفته و دستاورد‌های خوبی هم در پژوهشگاه حاصل شده است. در حال حاضر محصولات تولیدی ایران در حوزه سلول درمانی، ژن درمانی و مهندسی بافت، محصولات باکیفیتی هستند و از این نظر در رتبه ششم جهان قرار داریم.

هم اکنون بیش از ۲۰ مرکز، خدمات سلول‌های بنیادی مانند پیوند سلول‌های بنیادی و خون ساز را ارائه می‌کنند که در این زمینه هم ما رتبه و آمار‌های درخشانی داریم مانند ۱۳۰۰ پیوند سلول‌های بنیادی خون ساز که در سال انجام می‌شود.

8 حیطه بالینی برای ارائه خدمات سلول درمانی در آینده نزدیک

8 حیطه بالینی برای ارائه خدمات سلول درمانی در آینده نزدیک هدف گذاری شده است که در زیر با آنها آشنا می شویم.

1.بیماری های سیستم اسکلتی

سلول درمانی به درمان بیماری های سیستم اسکلتی کمک می کند. شکستگی های جوش نخورده جزء بیماری های سیستم اسکلتی هستند که سلول درمانی امید درمان را در این بیماران افزایش داده است.

2.بیماری های پوستی

«ویتیلیگو» یکی از بیماری های پوستی در دنیا است که نرخ شیوع آن در دنیا 1 تا 2 درصد است. مطالعات نشان داده است که حدود 10 درصد افراد مبتلا به بیماری حائز شرایط سلول درمانی هستند. در حال حاضر، خدمات ســلول درمانی به بیماران «ویتیلیگو» در برخی شرکت های دانش بنیان ایرانی ارائه می شود. البته از سلول درمانی می توان برای بیماران دچار سوختگی و همچنین رفع چین و چروک نیز استفاده کرد.

3.بیماری های قلبی

میزان شیوع حمله قلبی در جوامع مختلف بین 5/2 تا 5/5 درصد گزارش شده است. که از این تعداد حدود 42 درصد از بیماران پیش از رسیدن به اورژانس و 1 تا 10 درصد بعدها در اثر آسیب وارده به ماهیچه قلب از دست می‌روند. در گزارشی که سازمان بهداشت جهانی در سال 2004 منتشر کرد، ایران به لحاظ میزان مرگ و میر ناشی از حمله قلبی در جهان در رتبه 37 قرار دارد.

مطالعات پیش بالینی و بالینی بسیاری طی 15 سال گذشته انجام شده که به بررسی توانایی های مختلف سلول های بنیادی از جمله ســلول های بنیادی مشتق از عضله، مغز اســتخوان، چربی و قلب در بهبود عملکرد قلب، کاهش تغییر شکل بطن و بازسازی آن در انواع نارسایی قلبی پرداخته اند و نتایج امیدوار کننده‌ای را نشان می دهند.

4. بیماری های چشمی

سوختگی قرنیه یکی از بیماری های چشمی است که می تواند ناشی از عوامل فیزیکی یا شیمیایی باشد. در حال حاضر سوختگی های شیمیایی قرنیه تحت درمان با پیوند قرنیه قرار می گیرند. سالیانه حداقل 3000 تقاضای بالقوه برای پیوند قرنیه وجود دارد. بر اساس پیشرفت های اخیر در حوزه دانش سلول های بنیادی و پزشکی بازساختی، زمینه پیوند سلول های بنیادی برای درمان سوختگی های شیمیایی قرنیه فراهم شده است.

البته آسیب شبکیه نیز از دیگر بیماری های چشم است که در شرایط کنونی درمان خاصی برای این بیماری وجود ندارد اما سلول های بنیادی نوید بخش درمان‌های جدید هستند.

5.بیماری سرطان

میزان بروز ســرطان در نقاط مختلف جهان رو به افزایش اســت. دانشــمندان معتقدند که این مسأله به تبع رشد جمعیت، گسترش رفتارهای مسبب سرطان نظیر بی تحرکی، استفاده از غذاهای پرکالری و فرآوری شده، سیگار کشیدن و همچنین افزایش آلودگی های محیطی رخ داده اســت.

میزان بروز سالانه سرطان در ایران بر مبنای اطلاعات پروژه GLOBOCAN سازمان بهداشت جهانی، حدود 93 هزار نفر تخمین زده شده است. ایمنی درمانی سلولی یکی از راهکارهای امیدبخش برای این بیماران است.

همچنین نخستین شرکت دانش بنیان با حمایت های معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری موفق شد تا اولین محصول خود را در این زمینه تولید کند. البته چندین شرکت دیگر نیز در کشور اقدام به تولید محصول مشابه در زمینه ایمنی درمانی کرده‌اند که امید است به زودی این اقدامات بتوانند پاسخگوی نیاز سیستم درمان و بیماران باشند.

6.بیماری های مغز و اعصاب

ام اس، فلج مغزی و آمیوتروفیک لترال اسکلروزیس از بیماری های مغز و اعصاب است که سلول درمانی به درمان آنها کمک می کند. ام اس یک بیماری التهابی خود ایمنی درگیر کننده سیستم اعصاب مرکزی است. فلج مغزی نیز از دســته بیماری های ناتوان کننده مزمن سیستم حرکتی در کودکان است. سلول های بنیادی پیش ساز به دست آمده از خون بند ناف برای درمان بیماری ها و آسیب های گوناگون مغزی امیدوار کننده هستند. آمیوتروفیک لترال اسکلروزیس نیز بیماری تخریب کننده اعصاب سیستم حرکتی است. سلول های بنیادی نوید دهنده تحولات بزرگ در درمان این بیماری ها هستند.

7. بیماری های گوارشی

افراد بسیاری از بیماری های گوارشی مانند سیروز کبدی و بیماری التهابی روده رنج می برند. سلول های بنیادی در این حوزه نیز ورود کرده است و محققان به دنبال راهکارهایی برای درمان این بیماری ها هستند.

8.بیماری های سیستم کلیوی و مجاری ادراری

بی اختیاری ادراری استرسی و نارسایی کلیوی دو بیماری هستند که استفاده از سلول های بنیادی به خصوص سلول های بنیادی مزانشیمی تا اندازه‌ای می‌تواند  پیشرفت بیماری را متوقف و به بهبود علائم در بیماران کمک کند.

پایان مطلب/