نتایج شگرف پیوند سلول‌های بنیادی خونساز در درمان سندرم ویسکوت-آلدریچ
سندرم ویسکوت-آلدریچ (WAS) یک بیماری وابسته به کروموزوم x است که در اثر جهش در ژن WAS ایجاد شده و منجر به ترومبوسیتوپنی[1]، اگزما[2]، عفونت‌های مکرر و بیماریهای خود ایمنی می‌شود. در این بیماری پیوند سلول‌های خونساز (HCT) با هدف اصلاح نقص سیستم ایمنی و ترومبوسیتوپنی، به عنوان رویکرد درمانی به کار گرفته می‌شود. روش پیوند سلول‌های خونساز به خصوص برای بیمارانی که سلول را از خواهر یا برادر و یا اهداکنندگان غیرخویشاوند -در صورتیکه از لحاظ ژنتیکی تطابق داشته باشند- دریافت می‌کنند، با گذشت زمان پیشرفت قابل توجهی داشته است.
در مطالعه‌ای که توسط Lauri Burroughs و همکارانش در سال 2020 منتشر شد، نتایج حاصل از پیوند سلول‌های خونساز در 129 بیمار مبتلا به سندرم ویسکوت-آلدریچ در 29 مركز كنسرسیوم درمان نقص ایمنی در سالهای 2005 تا 2015 گزارش شده است. میانگین سنی بیماران در زمان پیوند 1.2 سال بوده است. اکثر بیماران (65٪) رژیم دارویی مبتنی بر بوسولفان[3] را دریافت کردند. بعد از 5 سال پیگیری، نرخ بقاء به طور کلی 91 درصد بود. این بقاء 5 ساله در بیمارانی که سن آنها در زمان پیوند کمتر از 5 سال (94 درصد) بود، نسبت به بیمارانی که سن آنها بیشتر از 5 سال بود، بیشتر مشاهده شد (66 درصد). نرخ بقاء صرف نظر از نوع اهدا کننده در گیرند‌گان خون بند ناف عالی بود (90٪).
همچنین، نتایج این تحقیق که در دانشگاه واشنگتون در امریکا با همکاری انستیتوی ملی آلرژی و بیماریهای عفونی (NIAID)، کنسرسیوم درمان نقص ایمنی اولیه (PIDTC) و شبکه تحقیقات بالینی بیماریهای نادر انجام شد، نشان داد گیرندگانی که پیوند میلوئید کامل[4] (بیش از 95%) دریافت کرده‌اند در مقایسه با بیمارانی که سطوح پایین‌تر پیوند میلوییدی دریافت کردند (5 تا 49%)، تعداد پلاکت بالاتری داشتند.
به طور خلاصه، این مطالعه نسبت به مطالعات قبلی، پیشرفت قابل ملاحظه‌ای در استفاده از پیوند HCT برای درمان بیماری سندرم ویسکوت-آلدریچ ، را نشان داد. استفاده از این روش در سنین پایین‌تر بسیار مؤثرتر است. بنابراین توصیه می‌شود پیوند HCT برای درمان این بیماری در سنین پایین‌تر صورت گیرد. همچنین پیوند میلوئید در سطح بالا در بازسازی پلاکت پس از رژیم میلوآبلاتیو[5] یا بوسولفان اهمیت دارد (www.clinicaltrials.gov NCT02064933).
واحد تضمین کیفیت بانک خون بندناف رویان /.
منبع:
Burroughs L, Petrovic A, Brazauskas R, Liu X, Griffith LM, Ochs HD, Bleesing J, Edwards S, Dvorak CC, Chaudhury S, Prockop S. Excellent Outcomes Following Hematopoietic Cell Transplantation for Wiskott-Aldrich Syndrome: A PIDTC Report. Blood Journal. 2020 Apr 8:blood-2019002939.
[1] ترومبوسيتوپني (thrombocytopenia) عبارت است از كاهش تعداد پلاكت‌ها در گردش خون. پلاكت‌ها با بستن هر شكاف كوچكي كه در جدار عروقي خوني ايجاد گردد، نقشي حياتي در كنترل خونريزي ايفا مي‌كنند. در ترومبوسيتوپني تمايل به خونريزي به ويژه از عروق خوني كوچك‌تر وجود دارد. اين امر باعث خونريزي غيرطبيعي در پوست و ساير قسمت‌هاي بدن مي‌گردد.
[2] اگزما (آماس پوست) شرایطی است که در آن پوست دچار خارش، قرمزی، التهاب و پوسته ریزی می‌شود. پزشکان هنوز دلایل بروز این عارضه را نمی‌دانند. اما این بیماری معمولاً در افرادی که حساسیت (آلرژی) دارند، بروز می‌کند. اگزما گاهی ریشه‌ی ژنتیکی دارد و ممکن است در بین اعضای یک خانواده شایع باشد.
[3] بوسولفان یک آنتی نئوپلاستیک است که در گروه عوامل آلکیله کننده قرار می گیرد و برای درمان انواع مختلف سرطان به کار می رود. عوامل آلکیله کننده به دلیل توانایی شان در افزودن گروه آلکیل به بسیاری از گروه های الکترونگاتیو بر اساس موقعیت حاضر در سلول ها به این نام خوانده می شوند .این عوامل با اتصال متقاطع بازهای گوانین در زنجیره های دو رشته ای DNA و حمله ی مستقیم به DNA، باعث توقف رشد تومور می شوند .
[4] پیوند سریعتر و با درصد بالاتر سلول میلوئیدی دهنده
[5] رژیم های میلوآلاتیو رژیم هایی هستند که در آنها داروهای TBI و / یا شیمی درمانی (معمولاً عوامل آلکیل کننده) با دوزهایی تجویز می شوند که در بیمارانی که تحت پیوند سلول‌های خونساز قرار می گیرند کاربرد دارند.